国家级医学信息研究、医学信息资源保障与服务机构，承担医学信息研究、医学科技情报研究、科技评价研究、卫生政策研究和信息传播等任务，行使国家医学图书馆职能，是国家科技图书文献中心医学分中心、世界卫生组织卫生与生物医学信息合作中心，是为国家医疗卫生事业改革发展、医学科技创新发展提供决策支持和信息服务的重要支撑单位。

研究覆盖医学科技文献资源建设与服务、医学术语、知识组织、科技评价、科学数据、人工智能与数据挖掘等领域，建设中文医学术语体系及标准，建有中国生物医学文献服务系统，建成生物医学科技论文预印本、医学健康舆情、西太平洋地区医学索引、公众健康知识服务等系列平台，发布《中国医院科技量值报告》、《中国医学院校科技量值报告》，承担国家人口与健康科学数据共享平台工程技术中心相关工作。